Orkambi: Neue Kombi gegen Mukoviszidose

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat eine neue orale Fixkombi zur Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose zugelassen. Orkambi (Vertex) enthält neben dem bereits bekannten Wirkstoff Ivacaftor (125 mg) die neue Substanz Lumacaftor (200 mg) und darf zur Behandlung von Patienten ab zwölf Jahren mit nachgewiesener F508del-Mutation eingesetzt werden. Lumacaftor verhindert den Abbau von CFTR-Proteinen auf der Zelloberfläche und erhöht so deren Dichte. Bei Ivacaftor handelt es sich dagegen um einen sogenannten CFTR-Potentiator. Er erhöht bei Patienten mit bestimmten Mutatio-nen die Wahrscheinlichkeit, dass der CFTR-Kanal geöffnet ist.